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瑞典罕见病患儿在深圳重获新生?
在深圳光明科学城的一间实验室里,连祺周正盯着屏幕上跳动的数据。屏幕另一端,远在瑞典的两岁女童爱玛刚刚在雪地里打了个滚——这是她接受基因治疗一年后,第一次在冬天奔跑。
“她现在病情稳定,精力充沛,肌肉也在发育,”爱玛的父亲通过视频告诉连祺周,“我们永远无法想象今天的情景。”
这不是科幻电影,而是发生在2025年的现实。爱玛患的是异染性脑白质营养不良症(MLD),一种曾被全球医学界视为“绝症”的罕见遗传病。若不干预,她将在3至5年内失去行走、说话甚至呼吸的能力。在欧美求医无门之际,她的父亲偶然读到一篇来自中国深圳的论文,作者是深圳理工大学合成生物学院杰出教授、中科院深圳先进院合成生物学研究所研究员连祺周。
“他父亲看了我们的论文,迅速联系我们。6月联系,7月就飞来深圳,10月完成治疗,25号顺利出院。”连祺周回忆道,整个过程仅用3个月,刷新了国际罕见病救治的速度纪录。
“我至少有90%的把握”,回想起2024年6月收到爱玛父亲邮件的那一刻,连祺周语气平静,却透着笃定。
全国唯一合成生物大设施
奇迹背后,是硬核科技支撑。连祺周口中的“平台”,正是2025年前后全面投入运行的全国首个合成生物研究重大科技基础设施。这座集成40个自动化功能岛的“生物制造岛”,是全球规模最大的高通量、标准化、智能化合成生物大设施。
走进设施内部,仿佛步入一座未来感十足的“无人工厂”:机械臂精准移液,微流控芯片高速筛选,AI算法实时优化实验参数,数据自动上传至云端分析系统。传统实验室里需要数周甚至数月才能完成的菌株构建、代谢通路测试、蛋白表达验证等流程,在这里被压缩至几天甚至几小时。
“过去做一次基因线路构建,可能要3、4个博士生连续工作一周,还容易出错。”连祺周站在中央控制室的大屏前说,“现在只要在系统里输入目标序列和约束条件,机器人就能自动完成DNA合成、组装、转化、培养、检测全过程,准确率超过99.5%。”
该设施由国家发改委批复立项,总投资超7亿元,由中国科学院深圳先进技术研究院牵头建设,是“十四五”期间国家布局的重大科技基础设施之一,也是目前全国唯一、全球少有的全链条合成生物自动化平台。
据初步测算,依托该设施,科研人员可将实验通量提升10至100倍,人力成本降低70%以上,研发周期缩短50%以上。对于初创企业而言,这意味着无需重资产投入即可开展前沿研发;对于高校团队,则意味着能更快验证科学假设、加速成果转化。 |
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